基因编辑工具再添超紧凑型系统

基因编辑技术日渐成熟，基因编辑的工具箱也在不断扩充。美国研究人员近日在《科学》杂志上发表论文称，他们在巨大噬菌体中发现了一种超紧凑型CRISPR-Cas系统，与CRISPR-Cas9和CRISPR-Cas12a相比，其能够对更广泛的基因序列设靶，有望成为CRISPR基因编辑工具箱中的又一个强力工具。

该研究由加州大学伯克利分校的詹妮弗·杜德纳教授领导，新发现的CRISPR-Cas系统被称为CRISPR-CasΦ。Φ是希腊字母，传统上被用来表示噬菌体。与细菌和古生菌基因组中的CRISPR-Cas系统不同，CRISPR-CasΦ系统缺乏常见的辅助蛋白，而拥有专属的、具有独特生化性质的CasΦ酶，这种酶也是该系统中除CRISPR阵列外的唯一组件。

CasΦ酶异常微小，但却具备完整的功能，仅通过单个活性位点即可生成成熟的CRISPR RNA（crRNA）并切割外源性DNA。与Cas9系统和Cas12a系统相比，CasΦ系统能对更广泛的基因序列设靶。而由于CasΦ酶的分子量仅为Cas9和Cas12a的一半，该系统在细胞传递方面也拥有优势。

研究人员测试了CasΦ系统在人和植物细胞中扩展标靶的能力，证明该系统能够成功用于编辑人类和植物的基因组。

研究人员指出，CRISPR-Cas系统天然存在于许多原核生物中，被广泛用于基因编辑，但这个源自巨大噬菌体的CRISPR- CasΦ系统，却是迄今为止发现的最紧凑的CRISPR-Cas系统。这一系统比其他CRISPR-Cas系统具有更广泛的靶标识别能力，拥有很大潜力，有望成为现有基因编辑工具的一个有力补充。